Il CAT

Il CAT viene incaricato di elaborare il parere sulla qualità, la sicurezza e l’efficacia di ciascun medicinale per la terapia avanzata. Il Comitato per le terapie avanzate riunisce tutte le migliori conoscenze nel campo dei medicinali per tali terapie nella Comunità. La composizione del Comitato garantisce, infatti, un’adeguata copertura dei settori scientifici connessi con le terapie avanzate, inclusi terapia genica, terapia cellulare, ingegneria tessutale, dispositivi medici, farmacovigilanza ed etica. Molto importante è il fatto che le associazioni di pazienti e di medici con un’esperienza scientifica nel settore dei medicinali per le suddette terapie siano rappresentati all'interno del comitato stesso.

Oltre a questo il CAT:

• Dà raccomandazioni sulla classificazione dei medicinali di terapia avanzata: i proponenti possono consultare l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per determinare se una medicina che loro stanno sviluppando sia o meno un prodotto di terapia avanzata. La procedura permette a loro di ricevere conferma che un medicinale basato su geni, celle o tessuti soddisfi i criteri scientifici per essere definito un medicinale di terapia avanzata. Il CAT raggiunge la raccomandazione scientifica sulla classificazione di un medicinale per terapia avanzata dopo la consultazione con la Commissione europea entro 60 giorni dalla ricevuta della richiesta. Si faccia riferimento alla procedura per la richiesta di una consulenza sulla classificazione da parte del CAT, il reflection paper dell'EMA sulla classificazione di medicinali per terapia avanzata e la lista dei risultati della procedura da parte del CAT. 

• Valuta le richieste di certificazione dei dati di qualità e non clinici per le piccole/medie imprese, a seguito della quale l'Agenzia rilascia un certificato; la procedura di certificazione da parte dell'EMA comporta la valutazione scientifica di dati di qualità e, quando disponibili, dei dati non-clinici che hanno sviluppato le piccole/medie imprese durante il processo di sviluppo di ATMP. La procedura si prefigge di identificare precocemente eventuali problematiche dello sviluppo del prodotto così che possano essere risolte prima della sottomissione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio.

• Contribuisce a dare consulenza scientifica sui farmaci di terapia avanzata.

• È coinvolto in qualunque procedimento che riguarda la consulenza per le imprese sull'efficacia, il follow-up, i sistemi di farmacovigilanza e la gestione dei rischi di medicinali per terapie avanzate.

• Incoraggia con diverse iniziative allo sviluppo di farmaci avanzati-terapia;